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FDA批准本周第3款新药,8成患者可零发病



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▎药明康德/报道

Shire公司日前宣布,其针对遗传性血管性水肿(HAE) 的新药Takhzyro(lanadelumab-flyo)获得FDA批准上市。这是FDA本周在之后批准的第3款新药,可预防罕见病HAE,适用于12岁及以上患者。此次FDA批准是基于多项lanadelumab治疗HAE的临床后期试验结果。

HAE是一种罕见的遗传性疾病,全球大约每一万至五万人中会有一例。HAE会导致患者的水肿反复发作,引起身体中包括四肢、胃肠道及上呼吸道等部位的衰弱和疼痛。平均来说,HAE患者发作时每年需要休班或休学数天,给工作或学习带来沉重负担。除此之外,阻碍呼吸道的发作甚至可能引起窒息,进而危及生命。因此,这款可以预防HAE的新药的批准对患者们来说意义重大。

Lanadelumab是目前唯一一款针对HAE的全人源单克隆抗体,它可以特异性结合并抑制HAE患者体内不受控制的血浆激肽释放酶,从而达到预防发病的效果。患者每两周接受一次剂量为300mg的皮下注射,若六个月后疗效良好,则可以调整为每四周接受一次治疗。去年进行的关键性临床3期疗效和安全性试验HELP,是迄今为止在HAE患者中进行的最大型的预防性研究,共招募了125名年龄在12岁及以上的I/II型HAE患者。HELP研究证明,每两周接受一次剂量为300mg的lanadelumab皮下注射,可使HAE的平均发作频率降低87%。除此之外,为期26周的研究还显示不论是每两周一次还是每四周一次的疗法都取得了明显优于安慰剂组的疗效。在Shire公司公布的进一步分析报告中,77%接受lanadelumab治疗的患者在该试验的稳定阶段(第70-182天)没有任何病情发作,而安慰剂组仅为3%。对于HAE患者来说,如此坚实的数据无疑带来了极大的希望。

Shire公司执行副总裁兼研发主管Andreas Busch博士说:“此次Takhzyro的批准将为HAE患者们带来一种与以往的预防疗法完全不同的创新疗法。试验的探索性事后分析显示,在为期12周,每两周接受一次剂量为300mg的治疗之后,77%的患者——即每10位患者中8位患者都达到了零发病率。这一结果证实了我们为患者带来全新疗法的决心。展望未来,我们希望可以帮助全世界所有的HAE患者都达到零发病率。”

▲Shire公司副总裁兼研发主管Andreas Busch博士(图片来源:Shire公司官网)

美国HAE协会会长Anthony Castaldo先生亦表示,十分看好lanadelumab为深受HAE折磨及威胁生命的患者带来的新疗法选择。

我们祝贺Takhzyro此次获得FDA批准,并衷心希望越来越多的HAE患者可以早日达到零发病率。

参考资料:

[1] Shire Secures FDA Approval for HAE Drug Lanadelumab. Retrieved August 24, 2018, from https://www.biospace.com/article/shire-secures-fda-approval-for-hae-drug-lanadelumab/

[2] Shire Announces FDA Approval of TAKHZYRO™ (lanadelumab-flyo), a First-of-its-Kind mAb Preventive Treatment for Hereditary Angioedema. Retrieved August 24, 2018, from https://finance.yahoo.com/news/shire-announces-fda-approval-takhzyro-060000988.html

[3] Shire血管性水肿新药获优先审评资格,有望8月获批. Retrieved August 24, 2018, from https://mp.weixin.qq.com/s/srmpxNn0N19qVw2C38WSHw

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